ExCellThera annonce une publication dans Blood soulignant le potentiel de l’UM171 pour l’amplification efficace des cellules souches à des fins thérapeutiques
MONTREAL, 1er février 2024 – ExCellThera Inc. (ExCellThera), un leader mondial dans les thérapies améliorées à base de cellules souches sanguines, a annoncé aujourd’hui une publication dans la revue Blood qui élucide davantage le mécanisme d’action de l’UM171 et met en évidence le potentiel de l’UM171 à entraîner l’amplification efficace des cellules souches ayant préservé leur fonctionnalité à des fins thérapeutiques.
La publication est intitulée : KBTBD4-mediated Reduction of MYC Is Critical for Hematopoietic Stem Cell Expansion Upon UM171 Treatment
L’UM171 est une petite molécule brevetée dotée d’un mécanisme d’action unique qui régule positivement le renouvellement des cellules souches et améliore la composition des greffons en augmentant sélectivement les cellules primitives et immunomodulatrices tout en préservant la qualité fonctionnelle des cellules. ExCellThera utilise l’UM171 combiné à des cellules souches sanguines pour créer la thérapie cellulaire UM171, qui a montré des résultats cliniques positifs dans des études récentes de phase 2 chez des patients atteints de leucémies et de myélodysplasies à haut risque. La Société prévoit de lancer une étude de phase 3 sur les leucémies et les myélodysplasies à risque élevé et très élevé plus tard cette année.
Des travaux de recherche antérieurs ont révélé que l’UM171 favorise l’amplification et la qualité fonctionnelle des cellules souches grâce à l’activation de l’ubiquitine ligase CRL3KBTBD4 E3, qui cible le complexe répresseur CoREST1 pour la dégradation. La dégradation du CoREST1 favorise l’expression des signatures génétiques transcriptionnelles des cellules souches hématopoïétiques et des cellules progénitrices qui préservent les propriétés des CSH.
Faits saillants de la publication
En plus de son action sur le CoREST1, l’UM171 réduit également les niveaux de MYC lié à la chromatine, une protéine impliquée dans un large éventail de processus cellulaires, notamment le contrôle du cycle cellulaire, le métabolisme, la protéostasie et l’auto-renouvellement. La surexpression ou l’amplification de MYC est associée à une division cellulaire accrue, et plusieurs études ont également souligné le rôle essentiel de MYC dans les fonctions des CSH.
Semblable à la dégradation du CoREST1, la réduction de MYC médiée par l’UM171 s’est également avérée dépendante de CRL3KBTBD4, et les données suggèrent que cette réduction est importante pour l’amplification et la préservation des CSH induites par l’UM171.
« Les CSH ont un potentiel thérapeutique important, en particulier pour les cancers hématologiques, mais un défi majeur est de pouvoir augmenter le nombre de cellules ex vivo jusqu’aux niveaux nécessaires tout en préservant leur capacité d’auto-renouvellement et de régénération pour des greffes réussies et sans complications », a déclaré David Millette, président-directeur général d’ExCellThera. « S’appuyant sur des études antérieures sur le mécanisme d’action, ces nouvelles données valident davantage l’utilisation de l’UM171 pour créer des CSH améliorées, y compris notre thérapie cellulaire UM171 qui s’est révélée prometteuse dans le traitement des patients atteints de leucémies et de myélodysplasies à haut risque. Nous sommes ravis de continuer à faire progresser le développement de la thérapie cellulaire UM171 et de proposer cette thérapie potentiellement transformatrice aux patients. »
A propos de la thérapie cellulaire UM171
La thérapie cellulaire UM171 a été évaluée chez près de 120 patients atteints d’hémopathies malignes dans plusieurs études cliniques aux États-Unis, en Europe et au Canada. La thérapie cellulaire UM171 a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l’EMA.
Une étude de phase 3 est prévue pour 2024. L’utilisation de la thérapie cellulaire UM171 chez d’autres populations de patients, notamment les patients pédiatriques et les patients atteints de maladies hématologiques non malignes, est également à l’étude.
La thérapie cellulaire UM171 est une thérapie cellulaire expérimentale, et sa sécurité et son efficacité n’ont pas été établies par la FDA, l’EMA, Santé Canada ou toute autre autorité de santé.
A propos d’ExCellThera et de la technologie UM171
ExCellThera est un leader mondial des thérapies à base de cellules souches sanguines amplifiées. La plate-forme exclusive EnhanceTM d’ExCellThera est conçue pour fournir une plus grande dose de cellules souches thérapeutiques fonctionnelles en amplifiant les cellules souches hématopoïétiques (CSH) de n’importe quelle source et en neutralisant les effets du stress induit par la culture ou l’édition de gènes. ExCellThera s’associe à des sociétés biopharmaceutiques pour les aider à développer les meilleures thérapies cellulaires et géniques de sa classe en tirant parti des technologies qui forment la plateforme EnhanceTM, y compris la molécule brevetée UM171 qui possède un mécanisme d’action de premier ordre pour l’amplification ex vivo et la qualité fonctionnelle des CSH. Pour plus d’informations, visitez excellthera.com et suivez-nous sur LinkedIn.